突破性药物中心和宾夕法尼亚大学合作制造基因疗法

突破性药物中心(CBM) 和宾夕法尼亚大学基因治疗计划 (GTP) 签署了一项具有里程碑意义的合作协议，将Penn 的知识和专长结合在凭借 CBM 的制造能力和专注于先进疗法的基因疗法的开发。

该合作伙伴关系的重点是通过将宾夕法尼亚大学已建立的某些基因治疗平台与 CBM 的制造和分析能力连接起来，安全、快速地将治疗从概念转移到临床。这种组合将使小型生物技术公司、大学和大型制药公司能够将基因疗法从发现推进到人体首次 (FIH) 研究，从而降低风险和费用。利用Penn 的基因治疗专业知识已应用于众多商业赞助的临床项目，并且避免了与基因治疗制造相关的典型资本密集型基础设施建设，基因治疗开发人员将能够更快进入该领域，风险更小，对这个平台充满信心可扩展用于后期临床阶段和商业化。

“这项协议是突破性药物中心的一个巨大飞跃，” - CBM 联合创始人奥黛丽·格林伯格 (Audrey Greenberg)。

根据可更新的五年期协议，CBM 将成为唯一一家对 GTP 的某些基因治疗制造平台、高级分析以及通过其合作实现的任何未来流程或分析改进拥有商业权利的营利性合同开发和制造组织 (CDMO)与 GTP。

突破性药物中心联合创始人奥黛丽·格林伯格 ( Audrey Greenberg )表示：“该协议代表了突破性药物中心及其加速开发和制造拯救生命的基因疗法的使命的巨大飞跃。” “与宾夕法尼亚大学GTP 的这种伙伴关系使我们的客户有可能通过高质量的工艺、材料和分析方法推进研究性新药。”

基因疗法有望治疗和治愈罕见和非罕见的血液、眼科、肌肉骨骼和神经系统疾病，如血友病、脉络膜血症、杜氏肌营养不良症和亨廷顿病，以及肿瘤实体和非实体肿瘤疾病。CBM 致力于成功地将病毒载体扩大到商业规模，并为任何患者群体生产一致的个性化产品。

“我们在 Penn 基因治疗计划的使命是发现、转化并大大加快下一代基因转移载体的开发及其在治疗各种获得性和遗传性疾病中的应用，”医学博士James M. Wilson说，博士，基因治疗项目主任;Rose H. Weiss 教授兼孤儿疾病中心主任;宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院医学和儿科教授。“这种伙伴关系是推进这一使命的理想选择。”

作为合作伙伴关系的一部分，Penn将获得一流的、最先进的 GMP 制造合作伙伴，该合作伙伴拥有 700,000 平方英尺的计划产能以及赞助研究协议，以继续推进基因治疗领域。该合作伙伴关系的一个主要目标是降低开发成本、时间表和销售商品的制造成本 (COGS)，从而增加患者获得改变生活的治疗的可及性。

“我们与宾夕法尼亚大学GTP 的合作将使 CBM 能够在一个屋檐下提供加速的基因治疗制造服务，无论项目处于其开发时间表的哪个阶段，”突破性药物中心总裁兼首席执行官Joerg Ahlgrimm说。“通过获得 GTP 的基因治疗生产专业知识，CBM 成为具有差异化产品的有吸引力的制造合作伙伴。我们将提供最好的学术载体核心(临床速度)和商业 CDMO(商业可行工艺)相结合。”

这笔交易是在Penn GTP 扩展到与CBM 位于同一设施的 Discovery Labs 校园之后进行的，这在两个组织之间建立了进一步的协同合作。